发病时间：不清楚
基因治疗红绿色盲的进展
补充说明：基因治疗红绿色盲的进展
a******W 2022-03-05 22:19
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医生回答(1)
于修平 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
基因治疗红绿色盲可以考虑基因替代疗法、基因编辑技术、基因调节剂、基因表达调控等方法。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
通过将正常功能的基因导入患者体内，取代异常或缺失的基因，通常采用病毒载体进行递送。目标是恢复或恢复红绿颜色感知所需的基因功能，从而改善色盲状况。
2.基因编辑技术
利用CRISPR-Cas9系统或其他类似工具精确修改患者体内的致病基因，恢复正常功能。针对特定导致红绿色盲的突变基因进行修复或替换，纠正视觉缺陷。
3.基因调节剂
通过干扰特定基因的表达来调节基因活性，如使用反义寡核苷酸、小分子化合物等。选择性地抑制或增强与红绿色盲相关的基因表达，优化视网膜细胞的功能状态。
4.基因表达调控
通过影响相关基因的转录或翻译过程来控制其表达水平，例如使用诱饵RNA或蛋白合成抑制剂。针对关键通路中的关键基因进行精细调控，以恢复正常的视觉信号传导和处理。
在接受基因治疗时，应考虑可能出现的风险，如感染风险及长期安全性。定期眼科检查以及遵循专业医师指导下的生活方式建议，如合理饮食和适当运动，有助于维护眼部健康。
2024-03-04 20:35
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