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溶酶体疾病治疗
补充说明：溶酶体疾病治疗
a******W 2022-04-28 18:41
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
溶酶体疾病治疗可采取酶替代疗法、底物减少疗法、基因治疗、肺移植、肝脏移植等方法。这些措施旨在通过不同的机制来缓解溶酶体积聚和相关代谢紊乱，但具体选择哪种治疗需由医生根据患者情况评估后决定。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定溶酶体酶的载体分子来替换缺失或功能异常的溶酶体酶。例如：α-甘露糖苷酶、β-葡萄糖脑苷脂酶等。适用于遗传性溶酶体贮积症中由于酶缺乏导致的细胞内物质积累。
2.底物减少疗法
采用药物降低溶酶体内有害代谢产物的合成速率，如尼曼匹克病患者可使用阿糖胞苷抑制葡糖脑苷脂的合成。针对某些溶酶体贮积症，旨在减轻细胞内底物累积压力。
3.基因治疗
将正常或有功能的基因引入到患者的细胞中以纠正缺陷基因表达，如戈谢病可通过病毒载体导入GLA基因。主要针对无法获得有效酶替代剂的溶酶体贮积症。
4.肺移植
当其他治疗无效且呼吸衰竭是主要致死原因时，可以考虑为Pompe病患者实施肺移植手术。改善因糖原沉积而引起的呼吸困难及相关并发症。
5.肝脏移植
对于某些溶酶体贮积症，尤其是糖类代谢障碍性疾病，肝脏移植可能是一种有效的治疗手段。用于纠正由肝内酶活性不足引起的相关代谢紊乱。
在制定溶酶体疾病的治疗方案时，应根据具体类型及病情严重程度选择合适的治疗策略。定期监测血液中的溶酶体酶水平以及影像学检查也是管理此类疾病的重要组成部分。
2024-02-29 04:29
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积聚之名，首见于《灵枢·五变》：“人之善肠中积聚者，……皮肤薄而不泽，肉不坚而淖泽。如此，则肠胃弱，恶则邪气留止，积聚乃伤。”《内经》里还有伏梁、息贲、肥气、奔豚等病名，亦皆属积聚范畴。在治疗方面，《素问·至真要大论》提出的“坚者削之”，“结者散之，留者攻之”等原则，具有一般的指导作用。《难经》对积聚作了明确的区别，并对五脏之积的主要症状作了具体描述。《金匮要略·疟病脉证并治》将疟疾引起的症瘕称为疟母，并以鳖甲煎丸治之。《诸病源候论•积聚病诸候》对积聚的病因病机有较详细的论述，并认为积聚一般有一个渐积成病的过程，“诸脏受邪，初未能为积聚，留滞不去，乃成积聚”。《证治准绳·积聚》在总结前人经验的基础上，提出了“治疗是病必分初、中、末三法”的主张。 《景岳全书·积聚》则对攻补法的应用作了很好的概括，“治积之要，在知攻补之宜，而攻补之宜，当于孰缓孰急中辨之”。《医宗必读·积聚》把攻补两大治法与积聚病程中初中末三期有机地结合起来，并指出治积不能急于求成，可以“屡攻屡补，以平为期”，颇受后世医家的重视。《医林改错》则强调瘀血在积聚病机中的重要作用，对活血化瘀方药的应用有突出的贡献。 中医文献中的症瘕、痃癖以及伏梁、肥气、息贲等疾病，皆属积聚的范畴。根据积聚的临床表现，主要包括西医的腹部肿瘤、肝脾肿大，以及增生型肠结核、胃肠功能紊乱、不完全性肠梗阻等疾病，当这些疾病出现类似积聚的证候时，可参阅本节辨证论治。
多发人群：成年人
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活血化瘀，疏肝理气，调经止痛，软坚化积。用于妇女瘀血阻滞所致月经不调、痛经，经期不适、癓瘕积聚，以及盆腔子宫内膜异味症见上述症状者。
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