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怎么医治粘多糖病?
补充说明:怎么医治粘多糖病?
2021-12-25 15:04
染色体异常 骨髓移植
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精选回答(1)
陈婧 副主任医师 哈尔滨市第一医院 三甲
擅长:糖尿病及其并发症,痛风,骨代谢疾病,甲状腺疾病,更年期综合征
提问
粘多糖病是一种因为代谢酶缺乏而造成的代谢疾病,而且是因为染色体异常而产生的遗传疾病,发病率很低。根据目前的医疗水平来看,只能通过骨髓移植的方式来替代各种代谢酶在体内的作用,从而达到治疗的效果,没有其他的治疗方法。
2022-09-16 13:37
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用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)的慢性期、加速期或急变期;用于治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质瘤(GIST)的成人患者。用于以下适应症的安全有效性信息主要来自国外研究资料,中国人群数据有限:1.用于治疗成人复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)。2.用于治疗嗜酸细胞过多综合症(HES)和/或慢性嗜酸粒细胞白血病(CEL)伴有FIP1L1-PDGFRα融合激酶的成年患者。3.用于治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增生性疾病(MDS/MPD)伴有血小板衍生生
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