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进行性肌营养不良的治疗方法？
补充说明：进行性肌营养不良的治疗方法？
a******W 2019-06-21 13:02
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律医生 副主任医师 其他
擅长：从事神经病学临床、教学、科研工作近20年，对神经内科常见病癫痫、脑血管病、神经系统感染性疾病及疑难危重症有较丰富的临床经验。2017年开设了癫痫专病门诊，主要进行癫痫及脑血管病的诊断和治疗。
提问
进行性肌营养不良的治疗原理是利用针对特定突变位点设计的反义寡核苷酸，使翻译过程跳过突变位点，保留阅读框，产生比正常营养不良蛋白短的蛋白质，但保留大部分功能。结果，DMD表型转化为较轻的BMD表型。目前，国外已完成了针对多个特异性突变位点的外显子跳跃治疗的早期临床试验。
2019-06-21 15:01
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