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基因治疗鱼鳞病最新进展
补充说明：基因治疗鱼鳞病最新进展
a******W 2022-01-12 14:55
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医生回答(1)
程茂璐 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
基因治疗鱼鳞病的最新进展包括基因编辑、基因修饰和干细胞移植等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因编辑
通过设计特定的核酸剪切工具如CRISPR-Cas9系统，在体内外对患者自身携带异常基因的细胞进行精准修复或替换为正常功能基因。CRISPR-Cas9技术能够针对导致鱼鳞病的特定基因突变进行纠正，恢复细胞内信号通路的正常运行状态，从而缓解甚至消除相关临床表现。
2.基因修饰
利用基因修饰技术如RNA干扰或反义寡核苷酸来调控致病基因表达水平；例如使用小分子RNA干扰特异靶向抑制异常高表达的角蛋白转录因子。适度降低异常增高的角质层代谢速率有助于恢复正常皮肤屏障功能及水分保持能力，并可减轻因角化过度引起的干燥、粗糙等症状。
3.干细胞移植
从患者体内分离并扩增自体成纤维细胞或其他来源的健康细胞，再将其导入受损区域以促进组织再生。自体干细胞移植不会引起免疫排斥反应且具有较好的长期稳定性，可定向分化为表皮细胞改善角化异常现象，并增强皮肤保水能力。
随着基因治疗技术的不断发展和完善，未来有望为鱼鳞病患者提供更为精准、有效的治疗方法。然而任何新兴医疗手段都需要经过严格的临床试验评估其安全性和有效性后方可推广应用，因此接受基因治疗前应充分了解可能的风险与收益，并在专业医生指导下作出明智决策。
2024-01-20 20:13
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