黏多糖贮积症4型
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黏多糖贮积症4型治疗是对症治疗为主，如手术矫形、角膜移植、酶替代治疗和基因治疗等。其是一组先天性的黏多糖代谢障碍性溶酶体疾病。因为溶酶体中黏多醣的分解过程中所需的某些酶的缺陷，从而导致黏多糖的分解障碍。一般表现为生长迟缓、面容及智力正常、行走时步态蹒跚、肝脾肿大、骨骼畸形和颈椎半脱位等累及多系统的症状。
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