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2021血友病B型最新治疗进展
补充说明：2021血友病B型最新治疗进展
a******W 2022-02-24 14:22
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2021年血友病B型的最新治疗进展包括基因治疗、凝血因子替代疗法、血小板功能增强剂、非甾体抗炎药、关节保护与管理等治疗措施。针对该疾病，可采取上述治疗措施进行治疗。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因治疗
基因治疗通过引入正常或缺失部分的F9基因到患者体内，利用病毒载体将基因导入目标细胞，使其稳定表达FIX蛋白。此方法针对血友病B型患者的F9基因缺陷，可提供持续稳定的FIX表达，减少出血事件。
2.凝血因子替代疗法
凝血因子替代疗法涉及定期注射含有缺乏X因子的血液成分，如新鲜冷冻血浆、冷沉淀物或凝血酶原复合物，以补充患者体内缺失的凝血因子。此措施旨在纠正血友病B患者体内的凝血异常，降低出血风险。接受固定频率注射有助于预防反复出血发作。
3.血小板功能增强剂
血小板功能增强剂包括血小板输注、血小板生成素受体激动剂等，通过提高血小板活性来帮助止血。对于血友病B患者，在手术前后使用这些药物可以改善凝血功能，减少术后出血风险。
4.非甾体抗炎药
非甾体抗炎药如布洛芬可用于缓解轻度至中度疼痛及炎症反应。这类药物能抑制环氧化酶，从而减少前列腺素合成，具有镇痛和抗炎作用。若患者因轻微出血而出现不适时，可考虑使用。
5.关节保护与管理
关节保护与管理包括物理治疗、矫形器佩戴以及适当的运动指导，旨在减缓关节损伤进程。针对血友病B引起的关节出血，上述措施有助于维持关节功能并预防进一步损害。定期评估和调整管理计划是必要的。
建议密切监测任何新的医疗进展，特别是在临床试验阶段的新治疗方法。同时，患者应保持良好的生活习惯，避免剧烈活动，以减少出血风险。
2024-01-29 04:26
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在医学上，血液自心、血管腔外出，称为出血(hemorrhage)。流出的血液逸入体腔或组织内者，称为内出血，血液流出体外称为外出血。止血后，出血反复发作，易形成感染，无法彻底康复。
症状起因：1.血管壁损害常见于缺氧，使毛细血管内皮细胞变性;败血症(尤其是脑膜炎球菌败血症)、立克次体感染、流行性出血热、蛇毒、有机磷中毒等使毛细血管壁损伤;一些药物可引起变态反应性血管炎;维生素C缺乏可引起毛细血管基底膜破裂、毛细血管周胶原减少及内皮细胞连接处分开而致管壁通透性升高;过敏性紫癜时由于免疫复合物沉着于血管壁引起变态反应性血管炎。2.血小板减少和功能障碍血小板的正常数量和质量是维持毛细血管通透性正常的重要因素，血小板减少到一定数量时即可发生漏出性出血，例如再生障碍性贫血、白血病、骨髓内广泛性肿瘤转移等均可使血小板生成减少;原发性血小板减少性紫癜、血栓性血小板减少性紫癜、DIC使血小板破坏或消耗过多;某些药物在体内诱发抗原抗体复合物免疫反应所形成的免疫复合物吸附于血小板表面，使后者连同免疫复合物被巨噬细胞所吞噬;一些细菌的内毒素和外毒素也有破坏血小板的作用。血小板的结构和功能缺陷也能引起漏出性出血，这类疾患很多是先天性的，如血小板功能不全(thrombathenia，血小板细胞膜缺乏纤维蛋白受体)和血小板颗粒缺乏症(toragepooldieae，一种或多种颗粒缺乏，ADP储量因而不足;也可因后天性骨髓巨核细胞受损而发生)时，血小板粘集能力有缺陷;BeRNArd-Soulier综合征(血小板细胞膜缺乏vonWillebrand因子的受体)时，血小板不能粘附于胶原纤维，这都可有凝血障碍或出血倾向。3.凝血因子缺乏凝血因子Ⅷ(血友病A)、Ⅸ(血友病B)、vonWillebrand因子(vonWillebrand病)以及纤维蛋白原、凝血酶原、Ⅳ、Ⅴ、Ⅶ、Ⅹ、Ⅺ等因子的先天性缺乏或肝实质疾患时凝血因子Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ合成减少，DIC时凝血因子消耗过多)等，均有出血倾向。
常见检查： 心血管造影 血浆因子Ⅷ抑制物定性 血浆凝血因子IX活性 氧化醋酸AS-D萘酚酯酶染色 热盐水试验 阿司匹林耐量试验
就诊科室：产科、外科、内科
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本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
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