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黏多糖贮积症2型基因治疗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗
2021-07-11 00:15
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王昱 副主任医师 北京大学第一医院 三甲
擅长：高尿酸血症，痛风关节炎，银屑病关节炎，类风湿关节炎
提问
黏多糖贮积症二型基因可通过药物等方法进行治疗。儿童二型黏多糖贮积症的症状是骨骼发育不良，目前尚无有效的治疗药物和方法，用有症状的药物治疗。逆转录病毒用于转基因治疗，将患者的自体外周血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆转为含有正常酶基因的细胞，或通过骨髓移植将正常酶组织植入患者体内。
2022-06-29 22:31
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
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