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原发性肝癌的基因治疗研究进展
补充说明：原发性肝癌的基因治疗研究进展
a******W 2024-07-16 17:04
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医生回答(1)
於瑛豪 主治医师 三甲
擅长：肿瘤科
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原发性肝癌的基因治疗研究进展表明，该疾病可以采取基因沉默、基因修复、基因表达调控、靶向治疗、免疫调节等治疗措施。
1.基因沉默
基因沉默通过干扰特定基因的表达来抑制肿瘤生长，其具体机制是利用小RNA分子特异性地降解目标mRNA，从而阻断基因转录和翻译过程。此策略适用于针对过度活跃的致癌基因进行干预，如BRAF、KRAS等。在临床应用中，常使用siRNA技术导入患者体内以实现基因沉默。
2.基因修复
基因修复旨在纠正突变基因的功能异常，主要包括DNA损伤修复及基因重组两种途径。主要应用于因遗传因素导致的疾病状态下的原发性肝癌管理中；可借助CRISPR-Cas9系统对目标位点进行精确编辑。
3.基因表达调控
基因表达调控涉及多种机制，包括启动子区修饰、转录因子活性调节以及非编码RNA介导的调控等。对于某些特定蛋白过量表达引起的肝癌类型具有一定的治疗效果；可通过设计特异的小分子化合物影响相关转录因子活性。
4.靶向治疗
靶向治疗通过阻断特定信号通路中的关键蛋白分子发挥作用，例如EGFR、VEGF等。主要用于针对已知驱动基因变异的肝癌患者；选择合适的单克隆抗体或小分子酪氨酸激酶抑制剂进行精准打击。
5.免疫调节
免疫调节旨在恢复机体抗肿瘤免疫应答，常用策略包括增强T细胞活力、抑制PD-1/PD-L1通路等。适合于那些存在免疫微环境缺陷的肝癌患者；可以考虑使用PD-1/PD-L1抑制剂进行免疫激活。
需要注意的是，在实施任何一种基因治疗前都需要严格评估患者的个体差异及可能出现的风险，并密切监测治疗期间的不良反应。此外，基因治疗的研究仍在不断深入，未来可能会有更多的新疗法涌现，为原发性肝癌患者带来新的希望。
2024-07-16 17:04
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原发性肝癌(primarycarcinomaof the liver)是我国常见恶性肿瘤之一。死亡率在消化系统恶性肿瘤中列第3位.我国每年死于肝癌约11万人，占全世界肝癌死亡人数的45%。由于依靠血清甲胎蛋白(AFP)检测结合超声显像对高危人群的监测，使肝癌在亚临床阶段即可和出诊断，早期切除的远期效果尤为显著。加之积极综合治疗，已便肝癌的五年生存率有了显著提高。本病可发生于任何年龄，以40～49岁最多，男女之比为2～5∶1。
