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黏多糖贮积症Ⅱ型如何调理
补充说明：黏多糖贮积症Ⅱ型如何调理
2024-08-25 00:21
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徐文明 副主任医师 中山大学附属第一医院 三甲
擅长：从事内分泌代谢疾病临床及科研工作近20年,主要研究方向为2型糖尿病及其大血管并发症。
提问
黏多糖贮积症Ⅱ型可以通过基因治疗、酶替代疗法、骨髓移植等方法进行调理。
1.基因治疗
基因治疗可采用腺相关病毒载体将正常基因导入患者体内。例如使用AAV8-IDS基因治疗法。此方法通过纠正患者的缺陷基因，恢复其正常功能，从而改善症状。它利用了基因工程技术，使患者细胞能够产生所需的正常蛋白。适用于无法通过其他手段有效控制病情的重度病例，如黏多糖贮积症Ⅱ型中的严重心脏受累情况。
2.酶替代疗法
酶替代疗法通常涉及定期注射外源性酶制剂，如阿加糖酶α。该药剂能补充患者体内缺乏的N-乙酰半乳糖胺-4硫酸酯酶。这种治疗方式是通过提供缺失的酶来分解沉积于组织中的异常物质，减轻症状。它直接针对疾病的根源——酶缺乏。适用于轻至中度的黏多糖贮积症Ⅱ型，尤其是那些存在神经系统、骨骼系统等器官受累的患者。
3.骨髓移植
骨髓移植可能包括从健康供体处获取骨髓并植入患者体内。例如，对于严重的黏多糖贮积症Ⅱ型，可以考虑异基因造血干细胞移植。移植新骨髓后，患者的免疫系统会重新建立，同时携带正常的基因组，进而减少或消除代谢异常。这是通过改变患者的遗传组成来实现治疗效果的。适用于某些类型的黏多糖贮积症Ⅱ型，特别是当常规治疗无效时，且患者年龄较小时实施效果更佳。
除了上述专业医疗干预外，日常生活中应保持均衡饮食，增加富含维生素C的食物摄入，如柑橘类水果，以辅助支持身体机能。此外，建议患者根据自身情况进行适量运动，如散步、瑜伽等，有助于提高整体健康水平。
2024-08-26 09:28
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本型也称汉特(Hunter)综合征，最早由Hunter(1917)描述，Wolff(1946)报道了第1个X连锁遗传的Hunter综合征家族。Mekusick(1965)等根据此型的临床特征、生化异常及遗传方式，将其分类为黏多糖病Ⅱ型，属于伴性隐性遗传，只见于男性，病人的母亲是携带者但不发病。
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