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神经节苷脂贮积症骨髓移植能治好吗
补充说明：神经节苷脂贮积症骨髓移植能治好吗
2024-10-08 10:50
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刘尚勤 主任医师 武汉大学中南医院 三甲
擅长：多发性骨髓瘤、贫血、血小板减少
提问
神经节苷脂贮积症骨髓移植疗效不明确。
这是因为神经节苷脂贮积症是一种遗传性疾病，由于基因突变导致体内神经节苷脂代谢异常，积累在身体各个组织中，包括骨髓。骨髓移植虽然可以替换患者的异常细胞，但并不能直接纠正基因突变。因此，骨髓移植对于神经节苷脂贮积症的治疗效果尚未得到充分证实，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。
2024-10-08 12:13
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