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基因疗法治疗血友病
补充说明：基因疗法治疗血友病
a******W 2022-02-24 14:22
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
基因疗法治疗血友病可采取替代凝血因子输注、基因修饰技术、抑制抗凝蛋白C、抑制抗凝蛋白S、抑制抗凝蛋白X等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.替代凝血因子输注
通过静脉注射含有缺失凝血因子的血液成分来补充患者体内的凝血因子水平。此方法可迅速提高患者的凝血功能，但不能治愈血友病，且存在感染风险。
2.基因修饰技术
利用病毒载体将健康基因导入患者细胞中，使它们能够生产足够的凝血因子。长期解决血友病的根本原因，减少出血事件，但可能存在潜在的风险如免疫反应。
3.抑制抗凝蛋白C
使用抗凝药物如达比加群酯、利伐沙班等非维生素K依赖性抗凝剂，抑制抗凝蛋白C的活性。阻断外源性凝血途径，减轻因缺乏凝血因子导致的出血倾向，适用于轻至中度出血的患者。
4.抑制抗凝蛋白S
通过口服抗凝药如华法林进行抗凝治疗，其作用机制是抑制抗凝蛋白S。主要用于预防血栓形成，对于有高危因素的血友病患者有益。
5.抑制抗凝蛋白X
通过肝素类抗凝药物如低分子量肝素钠注射液、依诺肝素钠注射液等进行抗凝治疗，其作用机制为抑制抗凝蛋白X。用于预防深静脉血栓形成及肺栓塞，对血友病患者具有一定的保护作用。
在接受基因疗法时，应监测可能出现的局部或全身反应，如注射部位红肿或发热、头痛、恶心等。同时，定期评估凝血功能并调整替代治疗方案，以确保最佳的止血效果和安全性。
2024-01-15 14:43
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
