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小儿黏多糖贮积症2型怎么治疗
补充说明：小儿黏多糖贮积症2型怎么治疗
a******W 2022-03-28 17:45
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精选回答(1)
小儿黏多糖贮积症2型可采取酶替代治疗、骨髓移植、脐带血干细胞移植等方法进行治疗。
1.酶替代治疗
通过静脉注射携带特定基因的载体细胞来将正常功能的蛋白分子引入患者体内，以替代缺失或异常的功能。适用于遗传代谢疾病导致的器官损伤、功能障碍等。
2.骨髓移植
从供体处采集健康个体的造血干细胞，并将其输注给患者，重建其正常的造血和免疫系统。用于治疗血液系统疾病及某些先天性免疫缺陷病。
3.脐带血干细胞移植
利用未被使用且保存完好的自体或异体脐带血中富含的造血干细胞，通过特殊处理后回输给患者，以恢复其正常的造血和免疫功能。对于存在严重联合免疫缺陷或其他难治性疾病具有显著效果。需严格控制适应证，防止感染风险。
在实施任何治疗前，应评估患儿的身体状况及可能的风险，并密切监测病情变化。除上述提及的常规治疗外，还可考虑应用地拉罗司分散片进行管理，具体用药需遵医嘱。
2024-03-16 08:17
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黏多糖病(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组先天性遗传病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，造成骨骼畸形、智能障碍等一系列临床症状和体征。根据不同酶不同引起的不同症状，可分为6型。
静注人免疫球蛋白(pH4)
1.原发性免疫球蛋白缺乏症，如X联锁低免疫球蛋白血症，常见变异性免疫缺陷病，免疫球蛋白G亚型缺陷病等。2.继发性免疫球蛋白缺陷病，如重症感染，新生儿败血症等。3.自身免疫性疾病，如原发性血小板减少性紫癜，川崎病。
比克恩丙诺片
本品适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的证据。（参见[用法用量] 和[药理毒理]）。
注射用阿昔洛韦
1. 单纯疱疹病毒感染：用于免疫缺陷者初发和复发性粘膜皮肤感染的治疗以及反复发作病例的预防；也用于单纯疱疹性脑炎治疗。 2. 带状疱疹：用于免疫缺陷者严重带状疱疹病人或免疫功能正常者弥散型带状疱疹的治疗。
转移因子胶囊
用于治疗某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染（如带状疱疹，流行性乙型脑炎，白色念珠菌感染，病毒性心肌炎等）；对恶性肿瘤可作为辅助治疗剂（主要用于肺癌，鼻咽癌，乳腺癌，骨肉瘤等）；免疫缺陷病（如湿疹，血小板减少，多次感染综合症及慢性皮肤粘膜真菌病有较好的疗效）。
