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遗传性血小板减少症基因治疗
补充说明：遗传性血小板减少症基因治疗
a******W 2022-05-11 18:44
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
遗传性血小板减少症可采取基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植等基因治疗方式。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常功能缺失或异常的基因替换为健康等效基因来纠正遗传缺陷。例如，使用病毒载体将血小板生成因子基因导入患者体内。此策略适用于因基因突变导致血小板减少的遗传性疾病。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对目标基因进行精确修改。对于遗传性血小板减少症，可针对相关致病基因进行删除、插入或修复。主要应用于无法从传统治疗中获益且存在特定基因突变的患者群体。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及获取自体或异体造血干细胞，并将其注入患者以恢复正常的造血功能。其机制是通过提供未受影响的功能性造血干细胞重建受损的造血微环境。该方法适合那些由于遗传因素导致长期或重度血小板减少的个体。
在接受任何一种基因治疗前，应评估潜在的风险与收益，并确保选择经验丰富的医疗团队进行专业指导。定期监测血液学参数及可能出现的副作用至关重要。
2024-02-24 13:39
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血小板减少症是指血小板数低于正常范围所引起的病症。血小板减少症可能源于血小板产生不足,脾脏对血小板的阻留,血小板破坏或利用增加以及被稀释，无论何种原因所致的严重血小板减少，都可引起典型的出血：多发性瘀斑，最常见于小腿;或在受轻微外伤的部位出现小的散在性瘀斑;粘膜出血(鼻出血,胃肠道和泌尿生殖道和阴道出血，和手术后大量出血，胃肠道大量出血和中枢神经系统内出血可危及生命。
转移因子胶囊
用于治疗某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染（如带状疱疹，流行性乙型脑炎，白色念珠菌感染，病毒性心肌炎等）；对恶性肿瘤可作为辅助治疗剂（主要用于肺癌，鼻咽癌，乳腺癌，骨肉瘤等）；免疫缺陷病（如湿疹，血小板减少，多次感染综合症及慢性皮肤粘膜真菌病有较好的疗效）。
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抑制下述情况时的血小板粘附和聚集 ：不稳定性心绞痛（冠状动脉血流障碍所至的心脏疼痛） ；急性心肌梗塞 ；预防心肌梗塞复发 ；动脉血管的手术后 ；动脉外科手术或介入手术后，如主动脉冠状动脉静搭桥术，PTCA） ；预防大脑一过性的血流减少（TIA：短暂性脑缺血发作）和已有前驱症状，如面部或手臂肌肉一过性瘫痪或一过性失明）后预防脑梗塞。
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临床用于治疗某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染（如带状疱疹，流行性乙型脑炎，白色念珠菌感染，病毒性心肌炎等）；对恶性肿瘤可作为辅助治疗剂（主要用于肺癌，鼻咽癌，乳腺癌，骨肉瘤等）；免疫缺陷病（如湿疹，血小板减少，多次感染综合症及慢性皮肤粘膜真菌病有较好的疗效）。
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