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听说过基因疗法,治疗一些遗传性疾病吗?

发病时间:不清楚

听说过基因疗法,治疗一些遗传性疾病吗?

补充说明:听说过基因疗法,治疗一些遗传性疾病吗?

a******4 2014-07-17 14:48

矫正 缺陷

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精选回答(1)

汪安稳 主管药师 黄山人民医院 三甲

擅长:药物咨询

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你好。基因工程在医学方面最主要的应用是解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。遗传性疾病发生的原因是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生错误。所以这种疾病只能治标,不能治本,这给病人及其后代带来很大不幸。但基因工程技术发现,遗传密码对一切生物都是通用的,不受生物种类的限制。这样通过基因工程技术,就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因,把它们移植到病人细胞内,来取代或者矫正病人所缺陷的基因,以达到根治遗传性疾病的目的。

2014-07-17 15:37

3条追问

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追问: 我在网上,查到,河北红十字基金会医院,是不是,基因疗法的,专科医院,

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回复: 你好。基因疗法目前国际上尚处于试验研究阶段,用于临床还有很长的路要走。目前,基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。在我国还尚未有基因疗法的专科医院。

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追问: 我得的,是,肝豆状核变性,,他们医院说,通过基因疗法,可以根治这个病!

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回复: 你好。目前世界上开展的肝豆状核变性基因治疗主要是早期基因筛查,尽早发现患者,早期即用常规治疗方法干预,避免病情进展和恶化。另外对患者家族成员进行基因检测,发现症状前纯合子和杂合子,前者应正规治疗,后者应禁忌其与杂合子婚配,避免子代发生纯合子。想要用基因治疗替换全身细胞的病变基因,目前正在研究阶段,临床应用尚有时日。即便是对胚胎进行基因治疗,也存在技术难度和伦理学问题。

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追问: 肝脏再造术,国内有吗,

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回复: 你好。肝脏再造术是将人体残存的肝脏细胞提取出来,进行特定的生物培养,让其加速繁殖,再采用专门的仪器靶向植入肝脏的损伤部位,从而达到肝脏功能的重建和恢复。目前该项技术尚不成熟,处于试验阶段。

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