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血友病基因治疗天津血研所
补充说明：血友病基因治疗天津血研所
a******W 2022-02-24 14:22
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医生回答(1)
赵丽吉 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
血友病基因治疗可以考虑天津血研所的基因替代疗法、基因编辑、分子模拟疗法、血小板功能改善剂、血小板输注等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常或缺失的功能性基因引入患者体内，通常采用病毒载体进行传递，以纠正异常表达或缺乏的凝血因子。此方法针对血友病是因为该病由特定凝血因子基因缺陷导致相应蛋白减少或缺失所致。通过恢复正常的基因功能，可提高患者的凝血能力。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统或其他类似技术对患者自身细胞中的致病基因进行精确修改或删除的过程。对于血友病而言，基因编辑旨在修复或消除导致凝血因子缺乏的突变基因，恢复正常凝血功能。该技术具有高度特异性和精准度，能够有效解决遗传性出血问题。
3.分子模拟疗法
分子模拟疗法涉及设计合成与天然蛋白质结构相似的人工分子，这些人工分子能够弥补或部分弥补血友病患者缺少的关键凝血因子。该策略适用于血友病是因为其主要病理机制为凝血因子缺乏。这类人工分子通过与未受损细胞表面受体相互作用，诱导内吞并刺激新蛋白产生。
4.血小板功能改善剂
血小板功能改善剂包括一些药物如阿司匹林、氯吡格雷等，通过抑制血小板活化及黏附来预防血栓形成。这类药物可用于预防血友病患者因轻微创伤引起过度出血事件。它们不直接影响凝血因子水平，而是通过稳定血液凝块来控制出血。
5.血小板输注
血小板输注是指从健康供体处获取足量且无感染风险的血小板悬液，在无菌条件下分离出血小板后输给患者。当患者处于急性出血状态时，快速提升外周循环中血小板数量有助于止血。但长期使用可能导致抗体产生而降低效果。
在接受任何治疗前，应评估个体的风险-收益比以及可能出现的副作用。除上述列出的措施外，建议定期监测凝血功能变化，保持良好的生活习惯，避免剧烈运动以减少出血风险。
2024-04-07 07:16
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