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粘多糖病2型基因治疗
补充说明：粘多糖病2型基因治疗
a******W 2022-04-30 22:49
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医生回答(1)
吴瑛 主治医师 三甲
擅长：风湿免疫科
提问
粘多糖病2型目前尚无有效的基因治疗方法。
粘多糖病是由于细胞溶酶体中的酸性水解酶先天性缺陷所致，属于常染色体隐性遗传疾病。粘多糖病分为粘多糖代谢障碍、重型粘多糖病和粘多糖沉积病。粘多糖代谢障碍是指由于溶酶体中酸性水解酶先天性缺陷所致的疾病，主要是由于缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖的代谢障碍。粘多糖沉积病是由于细胞溶酶体中的酸性水解酶先天性缺陷所致，属于常染色体隐性遗传疾病。粘多糖病根据病因可分为7型，其中I型是指由于缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖代谢障碍，引起的疾病。II型是指由于缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖沉积在组织、器官中，引起的疾病。III型是指由于缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖沉积在脑、肝、脾、肾等组织中，引起的疾病。IV型是指由于缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖沉积在骨骼、心、肝、脾、肺等组织中，引起的疾病。V型是指缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖沉积在皮肤、关节、脑、肝、肾等组织中，引起的疾病。VI型是指缺乏水解粘多糖的酶，导致粘多糖沉积在肌肉、心、肝、脾、肺等组织中，引起的疾病。患者可以在医生的指导下使用青霉胺、氨甲蝶呤等药物进行治疗，也可以通过造血干细胞移植进行治疗。
在日常生活中，患者要注意做好保暖措施，避免着凉，同时还需注意保持良好的心态，避免情绪激动，还要注意清淡饮食，避免食用辛辣刺激性食物，可以适当进食富含蛋白质、维生素等营养物质的食物，如鸡蛋、西红柿等，有助于补充机体所需营养，从而增强抵抗力，有助于缓解病情。如果患者出现不适症状，建议及时就医治疗。
2022-05-01 11:44
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