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多囊肾新药获得fda认可？
补充说明：多囊肾新药获得fda认可？
a******W 2018-12-19 13:42
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精选回答(1)
赵晓曦 主任医师 内蒙古医科大学附属医院 三甲
擅长：擅长妇产科各种疾病。
提问
你好，关于多囊肾新药获得fda认可这个问题，多囊肾以前并没有针对性的药物治疗，有部分患者40至50岁已经需要洗肾或换肾。今年四月，托伐普坦（Tolvaptan）首次获得食品及药物管理局（FDA） 批准作为减慢 ADPKD患者肾功能衰退的有效治疗药物。马医生指出，针对高危ADPKD患者，托伐普坦能有效地减慢肾脏增大和肾功能下降的速度。通过减慢肾功能下降的速度，希望可以帮助病人延后洗肾的时间。不过马医生也提醒，托伐普坦在部分患者身上可能导致不同程度的肝脏损伤，所以患者服药后必须定期验血检测肝功能情况。
2018-12-19 13:49
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多囊肾(polycystickidney)是遗传性疾病，其病变特点是双肾实质有广泛的囊肿形成，系胚胎发育过程中肾小管与集合管间连接不良，分泌尿液排出受阻，肾小管形成阻塞性囊肿。目前研究认为多囊肾是与细胞凋亡异常有关的遗传性疾病，据遗传学特点，分为成人型多囊肾(常染色体显性遗传性多囊肾autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD)和婴儿型多囊肾(常染色体隐性遗传性多囊肾，autosomal recessive polycystic kidney disease，ARPKD)两类。
