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黏多糖贮积症2型基因治疗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗
2021-07-15 22:12
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精选回答(1)
杨铁生 主任医师 北京大学人民医院 三甲
擅长：风湿免疫性疾病，包括类风湿关节炎，系统性红斑狼疮，干燥综合征，脊柱关节炎，痛风，皮肌炎等。
提问
黏多糖贮积症2型，一般不可以进行基因治疗。黏多糖贮积症Ⅱ型一般是因为溶酶体酶、艾杜糖-2-硫酸酯酶缺乏所引起的严重致残、致死性疾病。IDS的缺乏导致硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在结缔组织肝脏、脾和大脑中大量沉积，最终经过尿大量排出。临床表现多样，呈现进行性加重，一般成年前死亡。目前没有有效的治疗，只有对症和支持疗法。
2022-04-13 17:34
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医生回答(1)
王德林 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
这个典型是X连锁的隐性遗传。该致病基因已克隆并定位于Xq28染色体地区。其原因是因为缺少脱氧核糖核酸硫酸酶，造成硫酸皮素和硫酸肝素的新陈代谢紊乱。在脆性X综合征地区四周，有9个外显子。基因分析表明，很多病患存在大缺失、一些其他方式的病毒、小缺失或拔出、临床表型和基本。
2021-07-16 03:51
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