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家族性高胆固醇血症基因治疗适用于儿童吗?
补充说明：家族性高胆固醇血症基因治疗适用于儿童吗?
a******W 2022-04-01 21:34
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家族性高胆固醇血症基因治疗适用于儿童。
家族性高胆固醇血症是由于LDL受体基因突变导致的，通过基因治疗可以纠正致病基因异常，从而改善脂质代谢紊乱，降低心血管风险。尽管该疾病主要影响儿童，但由于其遗传性质，基因治疗在任何年龄都可能是有效的。
虽然基因治疗可能有效，但需考虑患者的具体病情以及是否存在共存疾病或并发症等因素。
基因治疗前应进行全面评估，包括基因检测、血脂水平监测等，以确保安全有效地实施治疗，并监控潜在的风险与副作用。
2024-01-25 09:55
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家族性高胆固醇血症(familialhypercholesterolemia,FH)是一种常染色体显性遗传性疾病。本症的发病机制是细胞膜表面的LDL受体缺如或异常，导致体内LDL代谢异常，造成血浆总胆固醇(TC)水平和低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)水平升高。
阿托伐他汀钙片
1.高胆固醇血症 原发性高胆固醇血症患者，包括家族性高胆固醇血症（杂合子型）或混合性高脂血症（相当于Fredrickson分类法的IIa和IIb型）患者，如果饮食治疗和其它非药物治疗疗效不满意，应用本品可治疗其总胆固醇升高、低密度脂蛋白胆固醇升高、载脂蛋白B升高和甘油三酯升高。 在纯合子家族性高胆固醇血症患者，阿托伐他汀钙可与其它降脂疗法（如LDL血浆透析法）合用或单独使用（当无其它治疗手段时），以降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。 2.冠心病 冠心病或冠心病等危症（如：糖尿病，症状性动脉粥样硬化性疾病等
普伐他汀钠片
高脂血症、家族性高胆固醇血症。
阿托伐他汀钙胶囊
原发性高胆固醇血症患者，包括家族性高胆固醇血症（杂合子型）或混合性高脂血症（相当于Fredrickson分类法的Ⅱa和Ⅱb型）患者，如果饮食治疗和其它非药物治疗疗效不满意，应用本品可治疗其总胆固醇升高、低密度脂蛋白胆固醇升高、载脂蛋白B升高和甘油三酯升高。在纯合子家族性高胆固醇血症患者，阿托伐他汀钙可与其它降脂疗法合用或单独使用（当无其它治疗手段时），以降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。
瑞舒伐他汀钙片
本品适用于经饮食控制和其它非药物治疗仍不能适当控制血脂异常的原发性高胆固醇血症（IIa型，包括杂合子家族性高胆固醇血症）或混合型血脂异常症（IIb型）。本品也适用于纯合子家族性高胆固醇血症的患者，作为饮食控制和其它降脂措施（如LDL去除疗法）的辅助治疗，或在这些方法不适用时使用。
