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戈谢病的治疗费用?
补充说明：戈谢病的治疗费用?
a******W 2019-06-12 04:34
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陆克义 副主任医师 山西医科大学第一医院 三甲
擅长：擅长各种疾病。
提问
治疗戈谢病的药名为伊米苷酶，目前在中国已经上市。不过因为研发成本高，受用人群特别少，价格非常贵，戈谢病的费用是非常高，就目前来说治疗戈谢病的药物为伊米苷酶，而该药的价格是非常贵的，一般来说一年的药物费用在200万左右，而戈谢病需要长时间的服用药物，所以具体的治疗价格是没办法估算的。
2019-06-12 05:38
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戈谢病(Gauchersdisease，GD)是溶酶体贮积病(lysosomal storage disease，LSD)中最常见的一种，为常染色体隐性遗传病，引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内积聚。法国皮特医生Phillipe Gaucher在1882年首先报道，50年后Aghion报道戈谢病是由于葡糖脑苷脂(glucocerebroside，G.C.)在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积所致。Brady等在1964年发现葡糖脑苷脂的贮积是由β-葡糖苷酶(β-glucosidase)-葡糖脑苷酯酶(glucerebrosidase，GBA)缺乏所致，为戈谢病的诊断和治疗提供了理论依据。
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