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西罗莫司治疗儿童结节性硬化
补充说明：西罗莫司治疗儿童结节性硬化
a******W 2021-07-01 10:32
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西罗莫司、依维莫司、利妥昔单抗、贝伐珠单抗、环磷酰胺等药物可用于治疗儿童结节性硬化。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医以评估治疗方案。
1.西罗莫司
西罗莫司通过口服给药，通常从较低剂量开始，逐步调整至目标血药浓度，每日一次使用。西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂，能够阻断mTOR通路，从而影响细胞生长、增殖和存活。结节性硬化症患者常伴有肾血管肌脂瘤，而肾细胞过度增生依赖于mTOR信号传导，因此西罗莫司能有效控制肿瘤生长。
2.依维莫司
依维莫司主要通过口服给药，起始剂量为3mg/日，每两周增加3mg直至目标剂量9-15mg/日。依维莫司是另一种mTOR抑制剂，可调节细胞周期、分化及凋亡，对结节性硬化症相关肿瘤如淋巴管平滑肌脂肪瘤有显著疗效。
3.利妥昔单抗
利妥昔单抗通过静脉注射给予，一般为每3周一次，每次400mg/m^2体表面积。利妥昔单抗是一种针对B细胞表面分子CD20的人源化单克隆抗体，通过与CD20结合诱导B细胞溶解，减轻结节性硬化症患者的免疫异常激活状态。
4.贝伐珠单抗
贝伐珠单抗通过静脉注射给予，具体剂量取决于患者体重和病情严重程度。贝伐珠单抗是一种针对内皮生长因子受体的单克隆抗体，可抑制新生血管形成，对于结节性硬化症引起的肺动脉高压具有一定的治疗效果。
5.环磷酰胺
环磷酰胺通常通过静脉注射或口服给药，剂量和疗程因个体差异而异。环磷酰胺是一种烷化剂，具有较强的免疫抑制作用，可用于治疗结节性硬化症相关的皮肤病变和其他免疫相关并发症。
在使用西罗莫司时需监测患者的免疫状态和潜在感染风险，及时发现并处理可能出现的副作用。另外，建议定期评估药物疗效和不良反应，调整治疗方案以优化患儿的生活质量。
2024-02-10 13:46
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结节性硬化(tuberoussclerosis，epiloia 或Bournerille′sdisease)是以面部皮脂腺瘤(面痣)、癫痫发作和智能减退为三大临床特征的一类疾病，大多呈常染色体显性遗传。多在10岁前起病，神经胶质增生性硬化结节多发生于大脑皮层、基底节、脑室壁。此外，脑、心、眼、肺、肾、皮肤等可有各种异常。
依维莫司片
依维莫司适用于治疗以下患者：1、既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。2、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。3、需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。本品的有效性主要通过可持续的客观缓解（即SEGA肿瘤体积的缩小）来证明。尚未证明结节性硬化症相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤的患者能否获得疾病相关症状改善和总生存期延长。
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（1）用于颈痛、肩痛、腰痛、头痛、腰肌劳损、腰椎间盘突出、肌筋膜疼痛综合征、骶髂关节痛、慢性疼痛等。 （2）用于脑血管意外、手术后遗症（脊髓损伤、大脑损伤）、脊髓小脑变性，多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症等引起的肌强直。
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