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西罗莫司治疗儿童结节性硬化
补充说明：西罗莫司治疗儿童结节性硬化
a******W 2025-09-17 19:36
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西罗莫司治疗儿童结节性硬化是一种用于控制该疾病引发的肿瘤和皮肤症状的药物治疗方式。
西罗莫司是一种免疫抑制剂，主要用于治疗结节性硬化症（TSC），这是一种由基因突变引起的遗传性疾病，会导致身体多个部位形成非癌性肿瘤。对于儿童患者，西罗莫司通过抑制mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白）信号通路，从而控制肿瘤的生长，改善呼吸功能，并减少癫痫发作。mTOR信号通路在细胞生长、代谢和存活中起着关键作用，而结节性硬化症患者的基因突变会导致这一通路异常活跃，从而引发肿瘤的生长。通过抑制mTOR，西罗莫司能够减缓或阻止这些肿瘤的生长，从而改善患者的症状和生活质量。
在使用西罗莫司治疗儿童结节性硬化时，需要充分考虑治疗的潜在风险和误区。虽然西罗莫司可以有效控制肿瘤生长，但它并不能根治结节性硬化症，患者需要长期甚至终身服药。西罗莫司可能引起一系列副作用，包括感染风险增加、肾功能损害、血糖水平异常等。在使用西罗莫司治疗时，医生需要密切监测患者的各项指标，及时调整治疗方案，以确保疗效的同时尽量减少副作用的影响。
【管理小贴士：】
1. 定期监测肾功能和血糖水平。
2. 调整饮食，保持健康的生活习惯。
3. 出现感染、发热等症状时及时就医。
2025-09-18 13:18
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结节性硬化(tuberoussclerosis，epiloia 或Bournerille′sdisease)是以面部皮脂腺瘤(面痣)、癫痫发作和智能减退为三大临床特征的一类疾病，大多呈常染色体显性遗传。多在10岁前起病，神经胶质增生性硬化结节多发生于大脑皮层、基底节、脑室壁。此外，脑、心、眼、肺、肾、皮肤等可有各种异常。
依维莫司片
依维莫司适用于治疗以下患者：1、既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。2、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。3、需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。本品的有效性主要通过可持续的客观缓解（即SEGA肿瘤体积的缩小）来证明。尚未证明结节性硬化症相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤的患者能否获得疾病相关症状改善和总生存期延长。
盐酸替扎尼定片
盐酸替扎尼定片为中枢性骨骼肌松弛药，用于： （1）下列疾病造成的疼痛性肌痉挛的改善—颈、肩及腰部疼痛等局部疼痛综合征。 （2）下列疾病引起的中枢性肌强直—脑血管意外、手术后遗症（脊髓损伤、大脑损伤）、脊髓小脑变性，多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症等。
复方蛇脂软膏
养阴润燥，愈裂敛疮。用于阴津不足，肌肤失养所致的手足皲裂，皮肤瘙痒，皮肤干燥。
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