发病时间：不清楚
血友病的基因治疗方法
补充说明：血友病的基因治疗方法
a******W 2022-02-25 14:32
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
血友病的基因治疗方法包括基因替代疗法、基因编辑治疗和分子伴侣疗法。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失的基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。具体步骤包括选择合适的正常基因、设计病毒载体并将之导入目标细胞。此方法旨在恢复患者缺失的功能性基因，从而合成正常的凝血因子。由于血友病主要由凝血因子缺乏引起，因此该策略适用于治疗血友病。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗是利用CRISPR-Cas9系统或其他基因编辑工具，在体内外对患者细胞进行精准修改的过程。该技术可纠正导致血友病的遗传突变，恢复正常凝血功能。对于特定类型的血友病患者，尤其是携带单个突变者，效果显著。
3.分子伴侣疗法
分子伴侣疗法依赖于小分子配体与蛋白之间的相互作用来调节其结构和功能。例如使用丹曲林钠作为药物干预。针对血友病而言，这类小分子能够稳定并支持异常折叠的凝血因子，促进其实现功能性表达。尽管不能完全治愈但能有效缓解出血症状。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括凝血功能检测及可能存在的感染风险。同时，需监测可能出现的副作用，如过敏反应或局部组织水肿。
2024-04-07 21:27
举报相关问题
向医生提问
血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
血宁胶囊
止血。用于血友病，血小板减少性紫癫症及其他内脏出血症。
血宁片
止血。用于血友病，血小板减少性紫症及其他内脏出血症
