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基因治疗肌营养不良进展

发病时间:不清楚

基因治疗肌营养不良进展

补充说明:基因治疗肌营养不良进展

a******W 2022-03-28 17:26

肌营养不良 肌营养不良症 肌萎缩侧索硬化 肌肉 神经 肌肉萎缩 肌无力 吞咽困难 进食障碍

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精选回答(1)

赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲

擅长:擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗

提问

基因治疗肌营养不良可以考虑基因替代疗法、干细胞移植、体外肌力训练和营养支持治疗等治疗措施。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因引入患者体内以纠正或补偿异常或缺失的基因功能,从而达到治疗目的。适用于遗传性疾病的治疗,如某些类型的肌营养不良症。
2.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身或供体中获取干细胞,并将其注入受损区域以分化为功能性细胞。此方法可用于改善肌萎缩侧索硬化等疾病导致的肌肉功能丧失。
3.体外肌力训练
体外肌力训练包括使用专门设备对患者肢体进行被动运动以增强肌肉力量。此方法适合于辅助恢复因神经源性肌肉萎缩引起的肌无力。
4.营养支持治疗
营养支持治疗旨在提供全面均衡的营养素以促进机体修复和康复。对于存在吞咽困难或其他进食障碍的患者而言,良好的营养状况是必不可少的。
在实施任何治疗前,应评估患者的基因型及可能存在的基因变异。此外,定期监测副作用并根据需要调整治疗策略是非常重要的。

2024-04-14 10:21

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肌营养不良症

肌营养不良症是由遗传因素所致的以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病,临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。

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