发病时间：不清楚
异染性脑白质营养不良
补充说明：异染性脑白质营养不良
a******W 2014-07-30 20:26
异染性脑白质营养不良 异染色性白质萎缩 异染色性白质脑病 缺陷 运动障碍
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医生回答(2)
罗阳 主治医师 三甲
提问
异染性脑白质营养不良可以通过美维朴单抗注射液、酶替代疗法、骨髓移植、脐带间充质干细胞移植、基因治疗等方法进行治疗。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估病情。
1.美维朴单抗注射液
美维朴单抗注射液是一种针对GM2神经节苷脂累积病的生物制剂，通过抑制GM2合成酶活性来减少其积累。该药物能够降低GM2神经节苷脂的水平，从而减轻相关临床表现，如运动障碍、认知缺陷等。
2.酶替代疗法
酶替代疗法涉及将正常功能缺失的酶分子引入患者体内，通常通过静脉注射给药。此方法旨在恢复细胞内代谢过程的正常功能，改善由特定遗传代谢紊乱引起的症状，如溶酶体贮积症。
3.骨髓移植
骨髓移植是将健康供者的造血干细胞注入患者体内，以替换受损或异常的造血系统。该策略适用于治疗某些类型的异染性脑白质营养不良，因为可纠正缺乏的酶，缓解神经系统症状。
4.脐带间充质干细胞移植
脐带间充质干细胞移植是指从新生儿脐带组织中分离出的干细胞经过增殖培养后，再经静脉输注至患者体内。该技术利用了干细胞具有多向分化潜能的特点，在一定条件下可以分化为各种组织细胞，包括神经细胞，用于修复受损的大脑组织。
5.基因治疗
基因治疗涉及将功能性基因导入患者体内，通常采用病毒载体进行传递。此法针对特定遗传性疾病，旨在恢复或模拟失去的功能，对异染性脑白质营养不良有效。
在接受任何治疗前，应评估患者的潜在风险及可能发生的并发症。定期监测和评估病情变化以及生活质量指标是非常重要的，以便及时调整治疗方案。
2024-02-06 11:20
举报孙筱柔 主治医师 三甲
提问
异染性脑白质营养不良(metachromatic leukoencephalopathy，MLD)，亦称异染色性白质萎缩或异染色性白质脑病。1910年由Alzheimer首先报道。系常染色体隐性遗传性疾病，由芳基硫脂酶A(arylsulfatase-A)缺乏所引起。
2014-07-30 20:26
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