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黏多糖贮积症二型?

发病时间:不清楚

黏多糖贮积症二型?

补充说明:黏多糖贮积症二型?

a******W 2018-12-14 18:47

多动症 黏多糖贮积症 血淋 遗传病 缺陷 发育不良 抽搐 造血干细胞移植 骨髓移植 排泄 骨骼

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精选回答(1)

赵曙光 副主任医师 太和县人民医院 三甲

擅长:呼吸困难综合救治、创伤性/或非创伤性急症出血的微创介入治疗、急性中毒一体化救治等。

提问

小儿黏多糖贮积病IV型是一种先天性的遗传病,由于是黏多糖降解酶缺乏所致酸性的黏多糖不能被降解。小儿黏多糖贮积病IV型的症状都是骨骼发育不良,治疗上还没有什么有效的治疗药物和方法,都是采用对症用药的办法治疗。所表现出来的智力不好,多动症这一问题、抽搐等,就是患了黏多糖贮积症的症状。特异性酶替代治疗可有两种不同的形式。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶,此为直接法。另一种则为间接法,即利用反转录病毒进行转基因处理,使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基。

2018-12-14 19:01

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医生回答(1)

荣慧敏 主治医师 三甲

擅长:全科

提问

根据您的描述,黏多糖沉积症是指过多的寡聚糖堆积于排泄。它是因蛋白聚糖降解酶先天性缺陷引起的分解代谢障碍,针对黏多糖沉积症的治疗方式中造血干细胞移植是属于特异性治疗,酶替代治疗也是治疗粘多糖沉积症的特异性治疗方式,另外还可采用对症支持治疗。

2018-12-14 18:52

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