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糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

发病时间:不清楚

糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

补充说明:糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

a******W 2022-08-18 14:40

糖原累积症 缺陷 肝脏

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医生回答(1)

吴雪胤 主治医师 三甲

擅长:内分泌科

提问

糖原累积症一型的基因治疗时长取决于多种因素,其中主要因素是相关技术的成熟度。
糖原累积症一型是一种遗传代谢疾病,由于基因突变导致糖原代谢酶的缺乏,导致糖原在肝脏和肌肉组织中积累。糖原累积症一型的基因治疗研发进展顺利,相关技术逐渐成熟,且有大型制药公司参与其中,预计数年内可实现。如果研究过程中出现技术瓶颈或资金短缺,可能会影响基因治疗的研发进程,导致研发周期延长。
基因治疗是针对特定基因缺陷的治疗方法,其效果和安全性需经过严格的临床试验评估,患者在考虑接受该治疗时应充分了解相关风险和收益。

2024-03-09 03:40

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