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黏脂贮积症3型能做骨髓移植吗
补充说明:黏脂贮积症3型能做骨髓移植吗
a******W 2021-06-29 09:59
黏脂贮积症3型 骨髓移植
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医生回答(1)
董璐琳 主治医师 三甲
擅长:全科
提问
黏多糖贮积症是目前国内尤其罕见的疾病,多发于婴幼儿,属于先天性疾病。目前世界比较先进的治疗方法就是酶替代疗法。但是国内现状酶替代疗法还没进入国内市场,而基因治疗尚处于研发状态,病人的唯一选择是骨髓移植。由于诊断难度较大,许多病人确诊时已错过移植最佳时机。
2021-06-30 11:22
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