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黏多糖贮积症II型治疗药物
补充说明:黏多糖贮积症II型治疗药物
2021-07-11 17:39
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黏多糖贮积症II型可用酶替代治疗。粘多糖贮积病是先天性溶酶体疾病,粘多糖代谢受损,溶酶体中粘多糖分解过程中,所需的酶缺陷导致粘多糖分解紊乱。主要分为A和B型,A型以智力低下、身材矮小、视网膜色素变性、听力损害,以及心脏瓣膜病和肝脾肿大为特征。B型显示畸形,听力和角膜正常,X线表现为长骨轴增宽,多发性骨发育障碍等。一般需要对症治疗,如手术矫正,酶替代疗法和基因疗法。
2022-01-09 14:10
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