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小儿黏多糖贮积症II能治好吗
补充说明：小儿黏多糖贮积症II能治好吗
a******W 2022-03-28 17:45
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医生回答(1)
李焕晨 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
小儿黏多糖贮积症II无法治愈，但可以通过药物治疗控制症状。
该疾病为遗传性疾病，主要是因为基因突变导致溶酶体酶缺乏，使得机体内的黏多糖不能正常代谢而累积在体内。虽然没有特效治疗方法，但是通过一些对症治疗如骨髓移植、肝脏移植等手术以及药物治疗如阿加糖酶E可缓解症状，提高生活质量。鉴于该病的复杂性和长期管理需求，建议患者及时寻求专业医疗机构进行诊治，并遵循医嘱进行定期随访及监测。
针对小儿黏多糖贮积症II，目前常用的靶向治疗包括阿加糖酶E和H表皮生长因子受体抑制剂。这些药物可以改善血液中特定蛋白水平，从而减轻症状。
由于小儿黏多糖贮积症II是一种罕见且复杂的遗传性疾病，因此在整个诊疗过程中，应密切监测患者的病情变化，同时关注其心理和社会支持。
2024-03-03 22:54
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