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血友病乙基因治疗最新进展
补充说明：血友病乙基因治疗最新进展
a******W 2021-08-11 17:28
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
血友病乙的基因治疗目前主要有基因替代疗法、基因编辑和分子模拟疗法等方法。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医以评估是否适合新的基因治疗方案。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常功能缺失的基因引入患者体内来纠正缺陷。通常采用病毒载体将目标基因导入细胞核内，使细胞能够稳定表达外源基因。此方法旨在恢复患者缺失的功能性基因，从而减少出血事件的发生频率。该策略适用于血友病乙患者，因为他们的凝血因子IX缺乏是由特定基因突变引起的。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除、替换或插入的一种技术手段。该技术可修复或矫正导致血友病乙发生的遗传突变，恢复正常凝血功能。由于涉及人类健康风险较高，所以在应用时需遵循严格的安全规范。
3.分子模拟疗法
分子模拟疗法是一种新兴的生物医学技术，其原理是设计合成与天然蛋白质结构相似的人工分子，这些人工分子能够与蛋白激酶或其他信号通路蛋白相互作用，从而调节细胞信号转导过程。该技术可用于开发新型血友病药物，如FXa抑制剂，它们能模拟FVIII与FX复合物之间的相互作用，阻断FX被激活的过程，从而发挥止血效果。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括家族史调查及可能存在的感染风险。除上述提及的措施外，还可考虑使用抗纤溶药物进行辅助治疗，如氨甲环酸等，以降低出血风险。
2024-03-23 01:27
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血友病乙(hemophiliaB，HB)是一种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病甲相似，其发病机制为缺乏因子Ⅸ。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
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