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干细胞移植能治疗糖原累积症吗
补充说明：干细胞移植能治疗糖原累积症吗
2021-11-29 17:42
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干细胞移植通常被用于治疗糖原累积症。
这种病症是由于先天性酶缺乏导致的糖原代谢紊乱，通常表现为常染色体隐性遗传。其发病率在不同种族中有所差异，因为这是一种先天性疾患，所以无法实现临床治愈。患者的主要治疗方式是针对当前症状的对症治疗，这包括手术、药物以及基因治疗等方法。
2021-12-21 17:45
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糖原累积病是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。根据欧洲资料，其发病率为 1/(2万～2.5万)。糖原合成和分解代谢中所必需的各种酶至少有 8种，由于这些酶缺陷所造成的临床疾病有12型，其中Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅸ型以肝脏病变为主;Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ型以肌肉组织受损为主。这类疾病有一个共同的生化特征，即是糖原贮存异常，绝大多数是糖原在肝脏、肌肉、肾脏等组织中贮积量增加。仅少数病种的糖原贮积量正常，而糖原的分子结构异常。
