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血友病基因编辑治疗有哪些
补充说明：血友病基因编辑治疗有哪些
a******W 2022-02-24 14:22
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
血友病基因编辑治疗可采取基因编辑治疗、干细胞移植、血小板输注、凝血因子替代疗法、出血后止血治疗等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因编辑治疗
通过CRISPR-Cas9技术对患者自身的造血干细胞进行基因修复，纠正致病性基因突变。此方法针对血友病的根本病因——遗传性凝血因子缺乏，旨在恢复患者的凝血功能正常化。
2.干细胞移植
从供体体内采集健康干细胞，经过处理后将其注入患者体内，使其分化为所需的细胞类型，如造血干细胞。该方法可增加患者血液中缺失的凝血因子水平，从而减少出血事件的发生频率及严重程度。
3.血小板输注
当患者处于急性出血状态时，通过静脉注射来自异体的全血小板悬液来提高其循环中的血小板数量。血小板含有多种参与止血过程的关键蛋白，如纤维连接蛋白、钙调磷酸酶等；通过提升血小板计数间接地促进受损血管的修复与止血。
4.凝血因子替代疗法
包括使用冷沉淀物、新鲜冷冻血浆以及凝血因子浓缩剂等产品，在临床实践中按需给予患者以补充其体内所缺乏的凝血因子。上述产品中含有天然存在的各种凝血因子，目标是将患者体内的凝血因子水平提升至接近正常的范围之内，从而有效地控制出血现象。
5.出血后止血治疗
包括压迫止血、包扎伤口、应用止血药物等措施，在发生轻微出血时立即采取。这些措施有助于限制血液流失，防止进一步恶化病情，为后续医疗干预提供时间窗口。
在接受基因编辑治疗前，应评估潜在风险并考虑个体差异。干细胞移植可能涉及免疫反应和移植物抗宿主病的风险，因此需要密切监测和管理。对于血友病患者，建议定期接受专业医生的指导和监控，以优化治疗效果并降低并发症风险。
2024-02-15 04:32
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
环孢素软胶囊
1.预防和治疗同种异体器官移植或骨髓移植的排斥反应或移植物抗宿主反应。2.经其他免疫抑制剂治疗无效的狼疮肾炎、难治性肾病综合征等自身免疫性疾病。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
诺其注射用重组人凝血因子VIIa
用于下列患者群体的出血发作及预防;在外科手术过程中或有创操作中的出血。·凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物5BU的先天性血友病患者；·预计对注射凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ,具有高记忆应答的先天性血友病患者；·获得性血友病患者；·先天性FVII缺乏症患者；·具有GPIIb-IIIa和/或HLA抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳的血小板无力症患者。查看完整
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