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神经节苷脂贮积症可以基因治疗吗
补充说明：神经节苷脂贮积症可以基因治疗吗
a******W 2022-05-11 18:42
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医生回答(1)
岑翔 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
神经节苷脂贮积症可以通过基因疗法进行治疗。
基因疗法通过引入正常的基因替代缺失或异常的功能来发挥作用。本病主要是因为溶酶体降解酶的遗传性缺陷导致的，因此可采用基因疗法进行针对性治疗。但是，在实施基因疗法之前，应考虑潜在的风险和限制，确保选择合适的治疗方法。
针对神经节苷脂贮积症的基因治疗需要个体化评估其适用性和安全性，并需密切监测可能出现的不良反应。
在考虑使用基因治疗时，须严格遵守医学伦理原则，并确保患者知情同意与隐私保护。同时关注长期随访管理以及可能的副作用监控。
2024-02-03 21:54
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神经节苷脂沉积病(gangliosidosis)为一组常染色体隐性遗传性疾病。神经节苷脂水解代谢中不同酶的缺乏引起不同物质在神经组织中的沉积而致病。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
伏立康唑片
本品是一种广谱的三唑类抗真菌药，其适应症如下：治疗侵袭性曲霉病。治疗对氟康唑耐药的念珠菌引起的严重侵袭性感染（包括克柔念珠菌）。治疗由足放线病菌属和镰刀菌属引起的严重感染。本品应主要用于治疗免疫缺陷患者中进行性的、可能威胁生命的感染。
胸腺肽肠溶胶囊
用于：1.用于18岁以上的慢性乙型肝炎患者。因18岁以后胸腺开始萎缩，细胞免疫功能减退；2.各种原发性或继发性T细胞缺陷病；3.某些自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等）；4.各种细胞免疫功能低下的疾病；5.肿瘤的辅助治疗。
