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黏多糖贮积症能治好吗?

发病时间:不清楚

黏多糖贮积症能治好吗?

补充说明:黏多糖贮积症能治好吗?

a******W 2018-12-18 07:10

黏多糖贮积症 缺陷 硫酸软骨素 皮肤

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精选回答(1)

刘祥礼 主任医师 日照市中医医院 三甲

擅长:擅长各种内科疾病。

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粘多糖贮积症(MPS)是由溶酶体水解酶缺陷引起的一组溶酶体积累疾病,其阻碍酸性粘多糖(葡糖胺聚糖)的降解,并且粘多糖在体内的积累引起一系列临床症状。粘多糖是结缔组织之间的主要成分,包括透明质酸,硫酸软骨素,硫酸皮肤素,硫酸乙酰肝素和硫酸角质素。这些多糖是线性杂多糖,其可以与一种蛋白质肽链组合以聚合。成为更大的分子。

2018-12-18 07:17

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医生回答(1)

胡峰 主治医师 三甲

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该疾病目前缺乏彻底治愈。虽然粘多糖贮积症的治疗取得了一些进展,但大多数都处于研究阶段,尚未广泛应用于临床治疗。最有希望的粘多糖贮积症治疗方法是特异性酶替代治疗和基因治疗,可以提高患者的临床表现和生存率。具体的酶替代疗法可以有两种不同的形式。

2018-12-18 07:26

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黏多糖贮积症 (黏多糖病,黏多糖增多症,粘多糖贮积病)

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组溶酶体累积病,是由于溶酶体水解酶缺陷,造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内,从而影响到这些组织或器官的正常发育,多余的黏多糖从尿中排出,发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。

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