发病时间：不清楚
黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
a******W 2021-07-12 17:38
我要咨询
精选回答(1)
黏多糖贮积症2型目前主要依靠酶替代疗法，骨髓移植在部分早期患者中可延缓病情，但并非基因治疗。基因治疗仍处研究阶段，尚不能替代骨髓移植。骨髓移植需配型、评估器官功能，存在排异与感染风险，对已有严重神经或心脏损害者效果有限。两种策略目标不同，需由专科团队根据年龄、病情进展及并发症综合判断。日常应重视多学科随访与康复支持，任何治疗选择都应充分沟通、审慎决策。
2026-01-24 15:39
举报相关问题
向医生提问
黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
