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黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
a******W 2021-07-11 00:15
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精选回答(1)
骨髓移植并非黏多糖贮积症2型的基因治疗，而是独立的治疗手段。该病由酶缺乏引起，骨髓移植可提供健康细胞来源，部分改善症状，但风险较高，需严格评估。基因治疗仍处研究阶段，两者不能混为一谈。治疗方案应结合病情、年龄及医生建议综合选择，定期随访至关重要。
2026-01-11 22:45
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
