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基因治疗方法包括什么
补充说明：基因治疗方法包括什么
a******W 2021-08-08 19:51
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医生回答(1)
廖林海 主治医师 三甲
擅长：全科
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基因治疗方法包括基因替代疗法、基因沉默疗法、基因修饰疗法、基因表达调控疗法和基因表达增强疗法等。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常或缺失的功能基因导入患者体内，通常采用病毒载体作为传递工具，来纠正异常或缺乏的基因功能。此方法旨在恢复患者缺失或异常的基因功能，从而治疗由基因突变引起的遗传性疾病。选择性地引入目标基因可减少对健康细胞的影响。
2.基因沉默疗法
基因沉默疗法利用小干扰RNA（siRNA）或反义寡核苷酸等分子来特异性地抑制特定基因的表达，阻断其功能。Silencing基因沉默作用机制是通过与靶标mRNA互补配对形成二聚体复合物，导致mRNA降解或翻译抑制，从而使目标基因失活。
3.基因修饰疗法
基因修饰疗法涉及使用CRISPR-Cas9系统或其他基因编辑技术精确修改患者体内的DNA序列，例如删除、插入或替换特定基因片段。CRISPR-Cas9系统能够识别并切割目标DNA序列上的特定位点，进而实现对目标基因的精准修饰。这种修饰有助于修复或消除某些遗传性疾病的致病基因。
4.基因表达调控疗法
基因表达调控疗法通过调节特定基因的转录或翻译过程来改变其表达水平，如使用反义核酸、miRNA等手段。该方法针对特定的基因表达异常情况，通过提高或降低目标基因的表达量来改善相关疾病状态。例如，对于过度活跃的致癌基因，可通过下调其表达来抑制肿瘤生长。
5.基因表达增强疗法
基因表达增强疗法旨在提高特定基因的表达水平，通常通过优化启动子区域或使用增强子等策略来实现。增强基因表达可以增加有益蛋白的产量，例如用于替代缺失或功能减低的蛋白。该方法适用于那些由于基因表达不足而导致的疾病或症状。
在接受基因治疗时，应严格遵守医嘱，定期监测可能出现的副作用，如感染风险增加。同时，保持良好的营养状况和充足的休息时间，有利于支持机体免疫系统的功能，辅助预防潜在的风险。
2024-01-28 22:02
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肿瘤性息肉（TumorousPolyp）是大肠膜上皮细胞增生的真性肿瘤，其单发者统称为腺瘤，根据其组织学特征和生物学行为的不同又可分为腺管状、绒毛状和混合性3类。多发性者常见为家族性腺瘤病，其他尚有非家族性腺瘤病及伴有消化道外肿瘤的Gardner氏综合征、 Turcot氏综合征等，它们多有不同的恶变率、被视为癌前病变，因此腺瘤的诊断具有重要的临床意义。
