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遗传病可以用基因治疗根治吗
补充说明：遗传病可以用基因治疗根治吗
2024-05-30 10:23
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沈晓婷 副主任医师 中山大学附属第一医院 三甲
擅长：擅长不孕症的诊治、生殖内分泌以及各种辅助生育技术。
提问
遗传病中部分单基因遗传病可以通过基因治疗得到根治。
由于基因治疗是针对特定的单基因遗传病进行的，对于由单个基因突变引起的遗传病，通过纠正异常基因功能可以达到根治的效果。但对于多基因或多条染色体异常引起的遗传病，则无法通过基因治疗根治。
对于由线粒体DNA突变导致的遗传疾病，由于线粒体DNA存在于细胞质中，传统的基因治疗方法可能效果不佳，需要采用特殊的传递系统将外源性正常基因导入到靶组织的胞质内，以取代异常的线粒体DNA。
在接受基因治疗时，需考虑个体差异、病情复杂程度以及可能出现的风险与收益比。建议在专业医生指导下，综合评估后再做决定。
2024-05-30 13:32
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单基因遗传病同源染色体中来自父亲或母亲的一对染色体上基因的异常所引起的遗传病。这类疾病虽然种类很多，3000种以上，但是每一种病的患病率较低,多属罕见病。按照遗传方式又可将单基因病分为四类：①常染色体显性遗传病。②常染色体隐性遗传病。③常染色体不完全显性遗传病。④ 伴性遗传病。
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