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粘多糖2型治疗最新治疗？
补充说明：粘多糖2型治疗最新治疗？
2021-12-18 16:11
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陈婧 副主任医师 哈尔滨市第一医院 三甲
擅长：糖尿病及其并发症，痛风，骨代谢疾病，甲状腺疾病，更年期综合征
提问
粘多糖是一种异质性的含氮多糖，是细胞间结缔组织的主要成分。粘多糖II型是由先天性蛋白多糖降解酶缺陷引起的蛋白多糖分解代谢紊乱。提示先天性溶酶体酸水解酶缺陷是引起粘多糖沉积病的原因。主要表现为严重骨骼畸形、脾肿大、智力低下等畸形。大多数为常染色体隐性遗传。不幸的是，目前还没有治疗这种疾病的有效药物。骨髓移植可替代粘多糖病中各种酶的缺乏。
2022-09-16 13:34
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