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基因编辑能治疗哪些遗传病？
补充说明：基因编辑能治疗哪些遗传病？
a******W 2018-12-21 14:11
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精选回答(1)
刘祥礼 主任医师 日照市中医医院 三甲
擅长：擅长各种内科疾病。
提问
已经有研究表明基因编辑能治疗很多遗传病呢。最近，包射能特异性识别突变基因的引物和CRISPR-Cas9蛋白来切除致病基因，并用健康的基因对其进行替换。研究结果显示，72.2%携带致病基因的胚胎细胞内不再含有致病基因，这么高的成功率无疑给科研界一剂强心针。
2018-12-21 14:19
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医生回答(1)
闵春水 主治医师 三甲
提问
已经有研究表明基因编辑能治疗很多遗传病呢。括华大基因在内的多个国家的科研机构合作利用CRISPR-Cas9技术编辑人体胚胎细胞，为治疗可遗传的肥厚型心肌病提供参考。肥厚型心肌病可以由MYBPC3基因突变引起。研究人员通过向携带有致病基因的受精细胞中注
2018-12-21 14:23
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酒石酸美托洛尔片
用于治疗高血压、心绞痛、心肌梗死、肥厚型心肌病、主动脉夹层、心律失常、甲状腺机能亢进、心脏神经官能症等。近年来尚用于心力衰竭的治疗，此时应在有经验的医师指导下使用。
维生素B1片
1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
安立生坦片
本品适用于治疗有WHOII级或I级症状的肺动脉高压患者(WHO组1),用以改善运动能力和延缓临床恶化。支持安立生坦有效性的研究主要包括特发性或遗传性PAH(64％)或结缔组织病相关性PAH(32％ )病因学特征的患者。
盐酸普萘洛尔片
1高血压（单独或与其它抗高血压药合用）。2劳力型心绞痛。3控制室上性快速心律失常、室性心律失常，特别是与儿茶酚胺有关或洋地黄引起心律失常。可用于洋地黄疗效不佳的房扑、房颤心室率的控制，也可用于顽固性期前收缩，改善患者的症状。4减低肥厚型心肌病流出道压差，减轻心绞痛、心悸与昏厥等症状。5配合α受体阻滞剂用于嗜铬细胞瘤病人控制心动过速。6用于控制甲状腺机能亢进症的心率过快，也可用于治疗甲状
