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2021血友病最新治疗进展
补充说明：2021血友病最新治疗进展
a******W 2021-07-13 17:24
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2021年血友病的最新治疗进展包括基因治疗、凝血因子替代疗法、非甾体抗炎药、血小板输注、血友病关节炎的物理治疗等方法。如果症状没有改善或者恶化，应立即就医以获得专业指导。
1.基因治疗
基因治疗通过引入正常功能的基因到患者体内，利用病毒载体将目标基因导入血液细胞中，以纠正或补偿缺失或异常的功能。此方法针对血友病的根本病因，即遗传性凝血因子缺乏，旨在恢复正常的凝血因子水平。由于血友病是由特定基因突变导致的凝血因子合成障碍所致，因此采用基因治疗可潜在地解决这一根本问题。
2.凝血因子替代疗法
凝血因子替代疗法涉及静脉注射含有缺少凝血因子的血液成分，如新鲜冷冻血浆、凝血酶原复合物或纤维蛋白原浓缩剂，以补充患者体内缺失的凝血因子。该措施直接补充患者所缺乏的凝血因子，有助于控制出血症状并预防出血事件发生。对于轻至中度血友病患者尤其有效。
3.非甾体抗炎药
非甾体抗炎药如布洛芬可用于缓解血友病患者的轻微疼痛或发热症状。这类药物具有解热镇痛作用，适用于减轻血友病患者因血管损伤引起的轻微疼痛及发热症状。但需密切监测用药后可能出现的副作用。
4.血小板输注
当患者处于手术或其他侵入性操作时，可能会需要血小板输注以提高止血能力。血小板对维持血管完整性至关重要，特别是在处理血友病患者时；然而，在某些情况下，例如患有血小板减少症的患者，可能需要谨慎使用。
5.血友病关节炎的物理治疗
物理治疗包括一系列锻炼和活动范围练习，旨在维持或改善受损关节的功能。对于存在血友病相关关节病变者有益，因为这可以帮助延缓病情进展，减少残疾程度。但是必须由经验丰富的物理治疗师指导，并且要考虑到个体差异以及出血风险。
在接受任何治疗前，应咨询专业医生以评估风险和获益，并制定个性化方案。除上述治疗方法外，患者还可考虑参加支持团体，以获取更多信息和支持。
2024-01-29 02:16
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
多发人群：常幼年发病
临床检查：血浆凝血因子XI活性 血浆因子Ⅷ抑制物定性 血浆凝血因子IX活性 凝血时间 抗凝血酶Ⅲ活性和抗凝血酶Ⅲ抗原 凝血因子VIII/因子IX促凝活性
治疗费用：市三甲医院约（30000-50000元）
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
吲哚美辛巴布膏
用于缓解局部软组织疼痛，如 （1）运动创伤（如扭伤、拉伤、肌腱损伤等）引起的局部软组织疼痛。 （2）慢性软组织劳损（如颈部、肩背、腰腿等）所致的局部酸痛。 （3）骨关节疾病（如颈椎病、类风湿性关节炎、风湿性关节炎、肩周炎等）的局部对症止痛治疗。
胞磷胆碱钠胶囊
用于治疗颅脑损伤和脑血管意外所引起的神经系统的后遗症。
转移因子胶囊
用于治疗某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染（如带状疱疹，流行性乙型脑炎，白色念珠菌感染，病毒性心肌炎等）；对恶性肿瘤可作为辅助治疗剂（主要用于肺癌，鼻咽癌，乳腺癌，骨肉瘤等）；免疫缺陷病（如湿疹，血小板减少，多次感染综合症及慢性皮肤粘膜真菌病有较好的疗效）。
