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小儿戈谢病能治好吗?
补充说明：小儿戈谢病能治好吗?
a******W 2021-07-16 15:25
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医生回答(1)
孙卓林 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
小儿戈谢病不能被治愈。
小儿戈谢病是由于溶酶体β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起的遗传性代谢障碍疾病，主要累及多个器官系统。该病的发病机制涉及到细胞内的生物膜结构异常，导致葡糖脑苷脂无法正常分解而累积，进而引发一系列临床症状。由于戈谢病是由基因突变引起，因此无法通过常规手段彻底治愈。虽然目前有一些针对戈谢病的靶向药物如阿糖胞苷可以缓解症状，但并不能改变其根本病因。
对于轻度疾病的患者，在早期诊断和治疗下，可能预后相对较好，但仍需定期监测病情变化。
患儿家属应密切关注孩子的身体状况，特别是在使用靶向药物期间，注意观察可能出现的副作用，并及时与医生沟通，调整治疗方案。
2024-03-10 21:17
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