发病时间：不清楚
黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
2021-08-10 17:29
小儿黏多糖贮积症 腹股沟疝 黏多糖贮积症2型 遗传病 骨髓移植
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精选回答(1)
刘立宁 副主任医师 聊城市人民医院 三甲
擅长：风湿性疾病（类风湿关节炎，系统性红斑狼疮，强直性脊柱炎，干燥综合征，硬皮病）、呼吸系统疾病，心血管疾病，消化系统疾病即
提问
黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植，还要进行造血干细胞移植，才能有效改善病症。骨髓移植属于造血干细胞移植的一种，两者区别很大，一般单纯的骨髓移植对黏多糖贮积症没有太大的治疗效果。患有贮积症需要在患者2岁前检查确诊后，通过造血干细胞移植能够改善身体发育不良的症状。但对于心脏瓣膜没有效果，依然需要进行心脏瓣膜置换手术来治疗。
2021-11-22 15:48
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