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黏多糖贮积症4a型治疗方法

发病时间:不清楚

黏多糖贮积症4a型治疗方法

补充说明:黏多糖贮积症4a型治疗方法

2021-08-09 16:22

黏多糖贮积症 造血干细胞移植 心脏 手术 关节

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精选回答(1)

刘爱华 副主任医师 北京医院 三甲

擅长:擅长于对类风湿关节炎、痛风,骨关节炎,骨质疏松,强直性脊柱炎,银屑病关节炎,红斑狼疮、干燥综合征等疑难疾病的诊治,经验丰富。

提问

黏多糖贮积症4A型患者,在发病后最好采用造血干细胞移植疗法进行治疗,也可利用反转录病毒对其做转基因处理,若出现心脏症状,应选择做心瓣膜置换手术。另外建议患者要坚持定期去做头颅CT等检查项目,以便确定自身病情变化。另外酶替代治疗能改善面部特征、生长发育速度以及关节活动度。

2022-09-22 11:58

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医生回答(1)

王子墨 主治医师 三甲

擅长:全科

提问

粘多糖4a型病患在病发后最佳采取造血干细胞移植将气味芳香的药品进行医治,也可使用反转录病毒对其做转基因处理,若出现心脏病症,可选做心瓣膜置换手术,别的,提议病患要保持按时去做头颅CT一类检测项目,以便明确自己病情变化。

2021-08-09 22:21

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疾病百科

疾病百科

黏多糖贮积症 (黏多糖病,黏多糖增多症,粘多糖贮积病)

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组溶酶体累积病,是由于溶酶体水解酶缺陷,造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内,从而影响到这些组织或器官的正常发育,多余的黏多糖从尿中排出,发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。

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