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血友病基因治疗天津血研所
补充说明：血友病基因治疗天津血研所
a******W 2022-02-24 14:22
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血友病基因治疗可以考虑天津血研所的基因替代疗法、基因编辑、分子模拟疗法、血小板功能改善剂、血小板输注等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常或缺失的功能性基因引入患者体内，通常采用病毒载体进行传递，以纠正异常表达或缺乏的凝血因子。此方法针对血友病是因为该病由特定凝血因子基因缺陷导致相应蛋白减少或缺失所致。通过恢复正常的基因功能，可提高患者的凝血能力。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统或其他类似技术对患者自身细胞中的致病基因进行精确修改或删除的过程。对于血友病而言，基因编辑旨在修复或消除导致凝血因子缺乏的突变基因，恢复正常凝血功能。该技术具有高度特异性和精准度，能够有效解决遗传性出血问题。
3.分子模拟疗法
分子模拟疗法涉及设计合成与天然蛋白质结构相似的人工分子，这些人工分子能够弥补或部分弥补血友病患者缺少的关键凝血因子。该策略适用于血友病是因为其主要病理机制为凝血因子缺乏。这类人工分子通过与未受损细胞表面受体相互作用，诱导内吞并刺激新蛋白产生。
4.血小板功能改善剂
血小板功能改善剂包括一些药物如阿司匹林、氯吡格雷等，通过抑制血小板活化及黏附来预防血栓形成。这类药物可用于预防血友病患者因轻微创伤引起过度出血事件。它们不直接影响凝血因子水平，而是通过稳定血液凝块来控制出血。
5.血小板输注
血小板输注是指从健康供体处获取足量且无感染风险的血小板悬液，在无菌条件下分离出血小板后输给患者。当患者处于急性出血状态时，快速提升外周循环中血小板数量有助于止血。但长期使用可能导致抗体产生而降低效果。
在接受任何治疗前，应评估个体的风险-收益比以及可能出现的副作用。除上述列出的措施外，建议定期监测凝血功能变化，保持良好的生活习惯，避免剧烈运动以减少出血风险。
2024-04-07 07:16
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
血栓心脉宁片
益气活血，开窍止痛。用于气虚血瘀所致的中风、胸痹症见头晕目眩，半身不遂，胸闷心痛，心悸气短；缺血性中风恢复期、冠心病心绞痛见上述证候者。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
