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血友病基因治疗最新进展顺利吗
补充说明：血友病基因治疗最新进展顺利吗
a******W 2021-06-30 09:59
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血友病基因治疗的最新进展是顺利的。
血友病基因治疗的顺利进展得益于新技术的应用和个性化方案的设计。例如，CRISPR-Cas9系统被用于精准编辑患者细胞中的致病基因，减少了不必要的副作用；同时，研究人员还探索了使用腺相关病毒作为载体来传递正常基因的方法，提高了治疗效果并降低了免疫反应的风险。这些创新为改善血友病患者的生活质量和预后提供了新的希望。
在某些特定情况下，如存在严重的凝血因子缺乏或感染等并发症时，可能需要调整基因治疗策略或联合应用其他治疗方法。
针对血友病的基因治疗需个体化评估，并密切监测患者的凝血功能和免疫应答。此外，在接受基因治疗期间，患者应注意避免受伤、减少手术风险，并按医嘱定期随访以评估疗效和安全性。
2024-04-03 18:15
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
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止血。用于血友病，血小板减少性紫癫症及其他内脏出血症。
血宁片
止血。用于血友病，血小板减少性紫症及其他内脏出血症
