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血友病基因治疗的弊端
补充说明：血友病基因治疗的弊端
a******W 2022-02-24 14:22
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血友病基因治疗的弊端主要有引发严重过敏反应、产生抗药性、增加感染风险、经济负担加重、对患者身体造成损伤等。
1、引发严重过敏反应
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，患者一般会出现关节出血、肌肉出血、创伤后出血等症状。基因治疗是指通过导致患者基因突变，使缺陷的基因得到纠正，从而达到治疗血友病的目的。但是，部分患者在进行基因治疗后，可能会引发严重过敏反应，出现皮肤瘙痒、呼吸困难等症状，严重时还可能会出现过敏性休克，甚至会危及生命。
2、产生抗药性
血友病患者由于体内凝血因子活性下降，在进行基因治疗后，可能会导致体内的凝血因子水平再次下降，从而出现治疗效果不佳的情况。
3、增加感染风险
在进行基因治疗后，患者的身体免疫力会有所下降，如果不注意自身的护理，可能会导致身体受到细菌、病毒等感染，出现发热、咳嗽、咳痰等不适症状。
4、经济负担加重
由于血友病是一种遗传性疾病，需要通过长期输血的方式进行治疗，因此会对患者的经济造成一定的负担。
5、对患者身体造成损伤
在进行基因治疗后，患者可能会出现不同程度的骨髓抑制，表现为贫血、感染、出血等症状。同时，由于基因治疗是一种有创治疗，还可能会对患者的身体造成一定的损伤，如肝肾功能损伤、心脏功能损伤等。
除此之外，建议血友病患者及时就医，在医生指导下进行规范治疗，以免延误病情。
2022-02-24 22:18
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
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