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rpe65基因治疗

发病时间:不清楚

rpe65基因治疗

补充说明:rpe65基因治疗

a******W 2022-04-26 19:01

黑蒙 靶向 缺陷 营养不良 眼睛 视力下降 神经元 血管 性疾病

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余裕 主治医师 三甲

擅长:全科

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rpe65基因疗法、基因编辑、干细胞移植、视网膜电图刺激、光动力疗法等方法可用于rpe65基因治疗。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中,并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙,即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如,针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由单个明确基因缺陷引起的LCA亚型。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞,并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。这种方法旨在改善受损的视网膜结构和功能。 该技术可用于治疗某些类型的LCA,如黄斑营养不良性病变。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常眼睛的自然活动模式,然后将其传递到患者的眼睛内部。此过程需要定制个体化程序并定期调整参数。 此法可作为辅助手段用于管理某些形式的LCA,特别是当视力下降是由神经元功能障碍引起时。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定的光敏剂后,在特定波长光源照射下触发特异性杀伤机制的过程。例如,使用血卟啉衍生物在红光条件下激活免疫反应。 该方法可用于治疗眼内新生血管性疾病,但也可考虑用于某些类型的LCA。
在接受rpe65基因治疗前,应确保不存在任何可能导致感染的风险因素,以免影响治疗效果。同时,需监测可能出现的局部或全身不良反应,以便及时处理。

2024-03-13 09:54

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营养不良

广义的营养不良(malnutrition)应包括营养不足或缺乏以及营养过剩两方面,现只对前者进行论述。营养不良常继发于一些医学和外科的原因,如慢性腹泻、短肠综合征和吸收不良性疾病。营养不良的非医学原因是贫穷食物短缺。缺乏营养知识,家长忽视科学喂养方法。在发达国家营养不良的病人通常可以通过治疗原发病、提供适当的膳食,对家长进行教育和仔细的随访而治疗。但在许多第三世界国家,营养不良是儿童死亡的主要原因。在营养不良、社会习惯、环境和急、慢性感染之间存在着复杂的交互影响,以至治疗是非常困难,并不是单单提供适当的食物即可解决。

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